异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识
中华医学会儿科学分会血液学组
粘多糖贮积症是由于溶酶体中降解粘多糖的水解酶活性缺乏或降低,导致粘多糖(GAG)贮积在机体各个组织致多系统受累的一组疾病。
我国近十年的临床应用和随访提示粘多糖贮积症异基因造血干细胞移植治疗MPS明显改善患者预后。
中华医学会儿科学分会血液学组组织相关专家制定了该专家共识。
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